Los investigadores explicaron que la terapia consiste en inyectar material genético llamado ARN de interferencia, que desactiva el gen al que va dirigido, llamado rodopsina. Normalmente, este gen es esencial para una visión saludable. Pero las versiones mutadas del gen pueden causar retinitis pigmentosa.

Las formas mutadas de rodopsina producen una proteína tóxica en la retina que acaba con las células que reciben la luz. Los síntomas generalmente aparecen entre las edades de 10 y 30 y la mayoría de la gente queda ciega para los 40. La retinitis pigmentosa afecta a cerca de 1.5 millones de personas en todo el mundo.

El equipo de la UF diseñó con ingeniería genética el ARN de interferencia en un virus y lo inyectó en las retinas de más de una docena de ratones normales.

El tratamiento redujo la cantidad de rodopsina en cerca de 60 por ciento, según el estudio.

Los hallazgos, que se espera que sean publicados en la próxima edición de Vision Research, sugieren un método posible para tratar a los pacientes de retinitis pigmentosa.

"Si reducimos la cantidad de proteína formada por la rodopsina mutada, eso podría ser suficiente para mantener la visión en quienes resultan afectados por la retinitis pigmentosa", aseguró en una declaración preparada Marina Borbatyuk, profesora asistente de genética molecular y microbiología del Colegio de Medicina de la UF.

Los investigadores de la UF planean estudiar ahora si la introducción de rodopsina normal en las retinas de los ratones podría restablecer la visión.

Más información

La fundación Fighting Blindness tiene más información sobre la retinitis pigmentosa.

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