Un equipo de científicos británicos acaba de realizar la primera operación ocular que empleó terapia genética para intentar curar un desorden visual grave.

Los expertos del Hospital de Ojos Moorfields y el Colegio Universitario de Londres (UCL, según sus siglas en inglés), ambos de Inglaterra, operaron a Robert Johnson, un joven británico nacido con un desorden de la vista que aumenta con la edad -amaurosis congénita de Leber, un tipo de ceguera infantil hereditaria provocada por un único gen defectuoso- y seguirán con un pequeño grupo de doce adultos jóvenes.

La condición impide que la retina detecte la luz adecuadamente, lo que causa un deterioro progresivo y graves problemas de visión. En la actualidad no existe un tratamiento efectivo. Aunque frecuentemente el ojo afectado por esta condición conserva células que detectan la luz, en el caso de Johnson éstas están dañadas e impiden que vea correctamente.

El nuevo procedimiento experimental consiste en la inserción de copias normales del gen defectuoso RPE65 en las células de la retina -la capa celular sensible a la luz que se encuentra en la parte posterior del ojo- empleando un virus inofensivo o vector.

Los médicos británicos están trabajando junto a la firma biotecnológica con sede en Seattle, Washington, Targeted Genetics Corp., que fabrica el vector utilizado en el ensayo en Fase II. Pasarán meses antes de que pueda evaluarse adecuadamente el éxito del procedimiento, pero los doctores dijeron que no se presentaron complicaciones hasta el momento.

"No podríamos haber obtenido mejores resultados -dijo el doctor Robert Maclaren, cirujano asistente que participó de las intervenciones, a la cadena inglesa BBC-. Si me sentara a dibujar en una hoja de papel cuáles son los mejores resultados que podría obtener, la retina se vería tal cual se ve ahora" en los pacientes operados.

La prueba en seres humanos llegó después de 15 años de experimentación en laboratorio y con animales, incluidos tests que devolvieron la visión a perros.

"Probarlo por primera vez en pacientes es muy importante y emocionante, y representa un salto enorme hacia el establecimiento de la terapia genética para el tratamiento de muchas condiciones ópticas diferentes", indicó en un comunicado Robin Ali, profesor de Genética Molecular Humana del UCL.

El Departamento de Salud británico financió con un millón de libras (unos 2 millones de dólares) el ensayo clínico y expresó que la investigación pionera destaca la posición líder del país en lo que respecta a terapia genética en Europa.

"Los resultados de este primer ensayo clínico es muy probable que provean de una importante base para futuros protocolos de terapia génica, al mismo tiempo que quizá lleven a un tratamiento efectivo para una rara pero debilitante enfermedad", dijo el doctor Ali a la edición online de la revista New Scientist.

De la teoría a la práctica

La idea de usar la terapia con genes para solucionar enfermedades provocadas por fallas genéticas atrae desde hace mucho a los científicos, aunque llevar la teoría a la práctica ha demostrado ser un proceso complicado.

Si bien ciertos enfoques de terapia genética ayudaron a los pacientes, un voluntario de 18 años murió en un experimento de este tipo en 1999 y dos niños franceses curados de una enfermedad inmune rara luego desarrollaron leucemia.

Hasta el momento, más del 70% de los ensayos con terapia genética se realizaron sobre el cáncer, una condición donde el proceso es complicado por la necesidad de llegar a varias zonas del cuerpo.

El ojo, en cambio, es relativamente sencillo de abordar, dijo Andrew George, del Imperial College de Londres. "El ojo es bueno para la terapia genética porque es un órgano simple en el que es fácil observar lo que está sucediendo. Existe la esperanza de que una vez que la terapia con genes se desarrolle en el ojo, los científicos puedan trasladarla a órganos más complejos", concluyó George.

"La retina también es buena [como blanco para la terapia génica] porque está relativamente carente de inmunidad, lo que significa que el vector (en este caso un virus) no es neutralizado inmediatamente después de la intervención", comentó por su parte el doctor Leonard Seymour, que dirige el Grupo de Administración de Genes en la Universidad de Oxford, Inglaterra.

Según James Bainbridge, que realizó la cirugía, "es muy estimulante que podamos dirigir genes a un sitio extremadamente frágil del ojo sin complicaciones".

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