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La terapia génica funciona en 6 casos de amaurosis de Leber |
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Diario Médico
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miércoles, 30 de abril de 2008 |
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Seis pacientes con amaurosis congénita de Leber han recibido terapia
génica vehiculizada a través de adenovirus con buenos resultados, según
se recoge en dos estudios cuya publicación se ha adelantado en The New England Journal of Medicine.
The New England Journal of Medicine ha adelantado la
publicación de dos ensayos que valoran el uso de la terapia génica en
el tratamiento de la amaurossis congénita de Leber, un tipo de
degeneración retiniana. Cada estudio ha trabajado con tres pacientes, a
los que se ha administrado una terapia con adenovirus recombinantes
provenientes de la proteína 65 kDa, específica del epitelio pigmentario
de la retina humana. En todos los casos los afectados sufrían de
pérdida de visión detectada por electrorretinografía y microperimetría.
En
el primero de los estudios, coordinado por James Bainbridge, de la
Clínica Moorfield, de Londres, se administraron inyecciones
subretinales del vector viral adenoasociado 2/2, que expresa ADN
complementario de RPE65. El primer éxito fue que no se detectaron
efectos adversos y que no se observaron cambios clínicos en cuanto a
acuidad y visión periférica en el perímetro de Goldman en ninguno de
los tres pacientes tratados. Además, tampoco se localizaron variaciones
en la respuesta retinal cuando se realizaron pruebas
electrorretinográficas.
Datos positivosUno
de los pacientes mejoró la función visual en microperimetría y en
perimetría adaptada a la oscuridad. Cuando se le sometió a un test
subjetivo de movilidad visual también mostró mejoras.
Con
respecto al segundo estudio, un equipo dirigido por Albert M. Maguire,
del Hospital Infantil de Filadelfia, en Estados Unidos, observó que uno
de los afectados había desarrollado un problema macular sintomático.
Aunque este síntoma se consideró como efecto adverso y aparece como la
principal diferencia con el estudio anterior, en el que no se
detectaron efectos secundarios, el paciente logró mejoras en la función
retiniana. El seguimiento de la terapia en los dos ensayos ha sido
breve, pero los autores creen que sientan las bases para el futuro de
la terapia génica en este trastorno.
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